ROMA (ITALPRESS) – I passi avanti della ricerca scientifica per le terapie innovative, l’iter per l’autorizzazione dei nuovi medicinali, i risultati della legislazione sui farmaci orfani. Questi i temi al centro dell’intervista di Rosanna Lambertucci a Robert Nisticò, presidente dell’Agenzia Italiana del Farmaco, per “La Salute Vien Mangiando”, format tv dell’agenzia Italpress.
“L’innovazione ha portato a terapie avanzate, personalizzate, sofisticate e intelligenti, che hanno la caratteristica di curare non solo i sintomi, ma soprattutto i processi che sono alla base delle malattie – spiega Nisticò -. La terapia genica è in grado di sostituire un gene difettoso, mentre l’editing genomico, ancora più sofisticato, può correggere il deficit di un singolo gene. Un altro tipo di terapie avanzate è quello delle cosiddette CAR-T: prelievi di sangue in pazienti che hanno, ad esempio, dei tumori come quelli oncoematologici. Questi linfociti che vengono prelevati sono ingegnerizzati in laboratorio e poi reintrodotti nell’organismo. Questa modifica permette di riconoscere il bersaglio, ovvero la cellula tumorale. C’è un grandissimo avanzamento delle conoscenze che porta a farmaci che sono sempre più in grado di impattare non solo sulla progressione della malattia, ma sulla qualità di vita dei pazienti”.
Alla domanda sul motivo delle differenze tra le regioni per l’accesso ai nuovi farmaci, il presidente dell’Aifa risponde spiegando che “per l’autorizzazione dei farmaci sono necessari alcuni step. Il primo è europeo. C’è la procedura centralizzata che fa sì che l’EMA, l’Agenzia Europea per i Medicinali, dia l’autorizzazione” sulla base di un bilancio beneficio-rischio favorevole. “Poi gli Stati membri fanno le loro valutazioni, anche con altri parametri, relativi ad esempio alla sostenibilità per il servizio sanitario nazionale, che in Italia è universalistico, cerca di garantire le cure a tutti – prosegue -. Dopo l’autorizzazione dell’AIFA, i farmaci devono essere inseriti nel prontuario farmaceutico regionale, perchè l’Italia ha 20 sistemi sanitari regionali. Noi abbiamo istituito un tavolo Aifa-Regioni per cercare di semplificare e di armonizzare quanto più possibile l’introduzione di questi farmaci”.
In merito invece ai casi in cui si verificano carenze di farmaci, le cause possono essere diverse. “Ci possono essere, ad esempio, problemi di approvvigionamento di materie prime – sottolinea Nisticò -. Le materie prime dei farmaci vengano per la gran parte da Cina e India, più del 70%. Per questo l’Italia e l’Europa si stanno dotando di una politica per essere sempre più indipendenti. Le carenze possono anche essere legate a difficoltà o a problemi nei siti produttivi, oppure a un consumo aumentato, esponenziale, di farmaci in un periodo di tempo molto limitato.
Sulla base del problema l’Aifa interviene”.
Per lo sviluppo del farmaco, oggi l’intelligenza artificiale sta facendo dei passi da gigante. “Mentre prima c’era una media di 10-13 anni da quando i farmaci erano progettati a quando erano autorizzati, l’intelligenza artificiale che si basa su algoritmi e dati, chiaramente non solo velocizza i tempi, ma riduce anche i costi. Noi dobbiamo anche noi implementare nel nostro lavoro questi sistemi per essere efficienti e non essere il collo di bottiglia rispetto all’innovazione. L’intelligenza artificiale va usata, con cautela, ma non se ne può fare a meno”.
Sul fronte delle malattie rare, Nisticò ricorda l’importanza della legislazione sui cosiddetti farmaci orfani, chiamati così perchè rischiano di restare orfani di investimenti, “per dare incentivi alla ricerca e un sistema regolatorio che possa facilitare il loro sviluppo. Oggi abbiamo centinaia di farmaci orfani in commercio, questa politica per incentivarne lo sviluppo ha portato a risultati concreti per i pazienti”.
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